Den 12 oktober, Rongchang biopharmaceutical (Yantai) Co., LTD. (688331.SH/09995.HK) meddelade att Tercept (FoU-kod: RC18, handelsnamn: ®) tilldelades kvalificeringen för särläkemedel för behandling av myasthenia gravis (MG) av den amerikanska livsmedels- och läkemedelsmyndigheten (FDA). Dessförinnan hade en inhemsk fas klinisk studie om behandling av systemisk myasthenia gravis (gMG) slutförts och uppnått positiva resultat.
Särläkemedel (särläkemedel), även känd som läkemedel för sällsynta sjukdomar, hänvisar till läkemedel som används för att förebygga, behandla och diagnostisera sällsynta sjukdomar. FDA beviljar särläkemedel som läkemedel och biologiska läkemedel för sällsynta sjukdomar med färre än 200,000 personer som är sjuka i USA varje år, och de erkända läkemedlen kan ha ett snabbt spår för marknadsföringsansökan, en exklusiv period för forskning och utveckling sju år efter marknadsföring, och skattelättnader
Myasthenia gravis (MG) är en sällsynt, kronisk autoimmun sjukdom, av det postsynaptiska membranet acetylkolinreceptor, muskelspecifikt kinas eller andra acetylkolinreceptorrelaterade proteinautoantikroppar, kan orsaka försämrad neuromuskulär ledöverföring, kan påverka ögonrörelser, sväljning, tal, aktivitet och andning, i varierande grad, kommer cirka 85 procent av patienterna att utveckla symtom bortom ögonmuskeln, utveckla systemisk myasthenia gravis (gMG), och till och med myasthenia gravis, har inkluderats i den första listan över sällsynta sjukdomar i Kina. För närvarande inkluderar de huvudsakliga behandlingsmetoderna för denna sjukdom kolinesterashämmare, glukokortikoider och immunsuppressiva medel, men det finns fortfarande vissa patienter som inte kan kontrollera sjukdomen fullt ut och effektivt på grund av läkemedelseffektivitet, tolerabilitet eller kontraindikationer att använda, och det finns ett stort antal otillfredsställda kliniska behov.
Det är av rongchang biologiska VD, chief scientific officer professor J'an Jianmin uppfunnit för att designa en antikropp fusionsprotein läkemedelsmolekyler, genom samtidig hämning av BLyS och APRIL två cytokiner överuttryck, "dubbel" förhindra onormal differentiering och mognad av B-celler, behandlar således B-cellsmedierad inklusive systemisk lupus erythematosus, svår myasthenia gravis, en mängd olika autoimmuna sjukdomar. I mars 2021 godkändes den första indikationen av National Medical Products Administration (NMPA) i Kina för behandling av systemisk lupus erythematosus (SLE), och blev världens första biologiska nya läkemedel med två mål inom sjukdomsbehandlingen. Under första halvåret i år avslutade teasept en klinisk fasstudie för myasthenia gravis med positiva resultat.
Förutom systemisk lupus erythematosus, myasthenia gravis indikationer, dess flera andra indikationer inom området autoimmun sjukdom klinisk forskning har gått in / klinisk forskningsstadiet, bland dem, optisk neuromyelit spektrumsjukdom, reumatoid artrit två indikationer i kliniskt stadium, multipel skleros indikation är i inhemsk klinisk, IgA nefropati, Sjögrens syndrom indikationer har avslutat inhemska kliniska, nått den huvudsakliga slutpunkten.
