Nyligen tillkännagav Pfizer att dess undersökande nyckelläkemedel för sigdcellsjukdom (SCD), inchacumab, misslyckades med att uppfylla den primära slutpunkten i fas III Thrive-131-studien. Detta bakslag kastar en skugga över Pfizers strategiska planer inom detta terapeutiska område.
Fasen III Thrive - 131 Studie utformades för att utvärdera effekten av inklakumb för att minska förekomsten av vaso-ocklusiva kriser (VOC). Resultaten visade ingen statistiskt signifikant skillnad i VOC -hastigheter mellan Inccumab -gruppen och placebogruppen, vilket indikerar att läkemedlet inte uppnådde sin avsedda kliniska fördel.
Sickle Cell Disease (SCD) är en ärftlig blodsjukdom orsakad av en abnormitet i hemoglobinmolekyler, vilket leder till deformation av röda blodkroppar till en sigdform. Detta försämrar blodflödet och syretillförseln, vilket ofta resulterar i symtom som svår smärta och anemi. Patienter möter ofta plötsliga hälsokriser, som lägger en tung fysisk, emotionell och ekonomisk börda för både individer och deras familjer.
När han tittade tillbaka på Pfizers ansträngningar i SCD -behandling, i augusti 2022, förvärvade företaget Global Blood Therapeutics (GBT) för ett totalt transaktionsvärde på 5,4 miljarder dollar, främst för att få tillgång till GBT: s portfölj av tre sjukdiktsläkemedel - inklusive inkl.
Tyvärr har de andra två läkemedlen i portföljen, Oxbryta och Osevelotor också fallit under förväntningarna.
Oxbryta (voxelotor) är en hemoglobin S allosterisk modulator som godkändes av FDA 2019 för behandling av SCD, vilket markerar ett betydande genombrott i fältet vid den tiden. I september 2024 tillkännagav Pfizer emellertid det globala tillbakadragandet av Oxbryta. Detta beslut följde kliniska och reglerande uppgifter som avslöjade att patienter som tog Oxbryta hade en dödlighet tre gånger högre än de på placebo, vilket ledde till oro över dess risk - förmånsprofil och i slutändan resulterade i dess avbrott.
Osevelotor (GBT60110), nästa - Generation Hemoglobins polymerisationshämmare (också förvärvade genom GBT -affären), visade initialt löfte i tidiga studier. I december 2024 höjde emellertid FDA säkerhetsproblem, vilket ledde till ett partiellt kliniskt grepp om sin fas III -studie. I maj 2025 bekräftades det att fas III -studien hade avbrutits fullt ut.
Dessa bakslag belyser komplexiteten och utmaningarna med att utveckla effektiva behandlingar för sigdcellsjukdom.
Trots besvikelserna med Incacumab och andra undersökningsläkemedel fortsätter globala forskningsinsatser inom SCD -terapeutik. Forskare och läkemedelsföretag förblir engagerade i att främja nya behandlingar, vilket ger hopp om förbättrade resultat och en bättre livskvalitet för patienter med detta försvagande tillstånd.
